Fortress Biotech, Cyprium Therapeutics e Sentynl Therapeutics annunciano che i dati CUTX-101, rame istidinato saranno presentati all’incontro annuale di genetica clinica dell’American College of Medical Genetics 2022

Fortress Biotech, Inc.

Cyprium Therapeutics, una sussidiaria di Fortress Biotech, sta sviluppando CUTX-101 per il trattamento della malattia di Menkes

CUTX-101 ha il potenziale per essere il primo trattamento approvato dalla FDA per la malattia di Menkes; La presentazione continua della domanda di nuovi farmaci alla FDA è in corso e dovrebbe essere completata a metà del 2022

MIAMI e SOLANA BEACH, California, 21 marzo 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Cyprium Therapeutics, Inc. (“Cyprium”), una Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq: FBIO) (“Fortezza”) sussidiaria, con il supporto del suo partner di licenza Sentynl Therapeutics, Inc. (“Sentynl”), una consociata interamente controllata di Zydus Lifesciences Ltd. (precedentemente noto come Cadila Healthcare Ltd.), ha annunciato oggi dati positivi su CUTX-101, istidinato di rame (CuHis), nei pazienti con malattia di Menkes. I dati saranno presentati come “Top-Rated Abstract” e Poster all’American College of Medical Genetics and Genomics (“ACMG”) Annual Clinical Genetics Meeting 2022 che si terrà dal 22 al 26 marzo 2022, virtualmente e al Music City Center di Nashville, Tennessee. I risultati precedentemente riportati provengono da un’analisi di efficacia e sicurezza dei dati integrati da due studi cardine completati in pazienti con malattia di Menkes trattati con CUTX-101.

I dettagli della locandina sono i seguenti:

Titolo poster: Sicurezza ed efficacia del trattamento con rame istidinato (CUTX-101) per la malattia di Menkes causata da gravi varianti di perdita di funzione in ATP7A
Numero del manifesto: eP195
Autori: Stephen G. Kaler, MD, MPH, Shama Munim, MS, Michael Chen, Ph.D., Robert Niecestro, Ph.D., Lung S. Yam, MD, Ph.D.
Date/orari: I poster saranno visibili mercoledì 23 marzo, 17:00 – 19:00, giovedì 24 marzo, 9:30 – 16:30 e venerdì 25 marzo, 10:00 – 13:00 pomeriggio nella Sala Esposizioni. Dott. Kaler presenterà formalmente il poster giovedì 24 marzo dalle 10:00 alle 11:30 CT.

L’abstract può essere visualizzato qui.

“I dati positivi che saranno presentati all’ACMG Annual Clinical Genetics Meeting 2022 dimostrando l’efficacia e la sicurezza di CUTX-101 e il suo potenziale per essere il primo trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (“FDA”) statunitense per i pazienti con Menkes patologia. Continuiamo a fare progressi con la nostra presentazione continua di una nuova domanda di farmaco (“NDA”) per CUTX-101 che prevediamo sarà completata a metà di quest’anno “, ha affermato Lung S. Yam, MD, Ph.D., Presidente e amministratore delegato di Cyprium. “Accogliamo con favore l’opportunità di presentare i dati positivi di efficacia e sicurezza di CUTX-101 ai genetisti medici che sono spesso coinvolti nella diagnosi e nel trattamento della malattia di Menkes, una malattia pediatrica rara e fatale”.

Nel 2021, Cyprium ha collaborato con Sentynl Therapeutics, Inc., una società farmaceutica specializzata con sede negli Stati Uniti di proprietà del gruppo Zydus, per portare CUTX-101 sul mercato. Cyprium manterrà la responsabilità di sviluppo di CUTX-101 attraverso l’approvazione dell’NDA da parte della FDA, e Sentynl sarà responsabile della commercializzazione di CUTX-101 e del progresso delle attività di screening neonatale.

Sulla malattia di Menkes
La malattia di Menkes è una rara malattia pediatrica recessiva legata all’X causata da mutazioni genetiche del trasportatore del rame ATP7A. Si ritiene che la prevalenza minima alla nascita per la malattia di Menkes sia 1 su 34.810 nati maschi vivi e potenzialmente fino a 1 su 8.664 nati maschi vivi, sulla base di recenti accertamenti basati sul genoma (Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS. Prevalenza stimata alla nascita per la malattia di Menkes). della malattia di Menkes e ATP7A-disturbi correlati basati sul Genome Aggregation Database (gnomAD). Rapporti di genetica molecolare e metabolismo 2020 giugno 5;24:100602). La condizione è caratterizzata da caratteristiche cliniche distintive, inclusi capelli radi e depigmentati (“capelli crespi”), problemi del tessuto connettivo e gravi sintomi neurologici come convulsioni, ipotonia, ritardo della crescita e ritardo dello sviluppo neurologico. La mortalità è alta nella malattia di Menkes non trattata, con molti pazienti che muoiono prima dei tre anni. Versioni più miti di ATP7A Le mutazioni sono associate ad altre condizioni, tra cui la sindrome del corno occipitale e ATP7Aneuropatia motoria distale correlata. Attualmente, non esiste un trattamento approvato dalla FDA per la malattia di Menkes e le sue varianti.

Informazioni su CUTX-101 (istidinato di rame)
CUTX-101 è in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti con malattia di Menkes. CUTX-101 è una formulazione iniettabile sottocutanea di istidinato di rame prodotta secondo le attuali buone pratiche di fabbricazione (“cGMP”) e pH fisiologico. In uno studio clinico di fase 1/2 condotto da Stephen G. Kaler, MD, MPH, presso il National Institutes of Health (“NIH”), il trattamento precoce dei pazienti con malattia di Menkes con CUTX-101 ha portato a un miglioramento degli esiti dello sviluppo neurologico e sopravvivenza. Nell’agosto 2020, Cyprium ha riportato risultati positivi sull’efficacia clinica della linea superiore per CUTX-101, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale per i soggetti con malattia di Menkes che hanno ricevuto un trattamento precoce (ET) con CUTX-101, rispetto a una coorte di controllo storica non trattata, con un quasi Riduzione dell’80% del rischio di morte. CUTX-101 ha ottenuto le designazioni FDA Breakthrough Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease e FDA Orphan Drug Designations. Inoltre, l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione di farmaco orfano per CUTX-101. Un protocollo di accesso ampliato sponsorizzato da Cyprium per i pazienti con malattia di Menkes è in corso in diversi centri medici statunitensi.

A proposito di Cyprium Therapeutics
Cyprium Therapeutics, Inc. (“Cyprium”) è incentrato sullo sviluppo di nuove terapie per il trattamento della malattia di Menkes e dei relativi disturbi del metabolismo del rame. Nel marzo 2017, Cyprium ha stipulato un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo (“CRADA”) con l’Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (“NICHD”), parte del NIH, per far progredire lo sviluppo clinico di CUTX- 101 (Iniezione di istidina di rame) per il trattamento della malattia di Menkes. Inoltre, Cyprium e NICHD hanno stipulato un accordo di licenza esclusivo a livello mondiale per sviluppare e commercializzare la terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV), chiamata AAV-ATP7A, per fornire copie funzionanti del trasportatore del rame che è difettoso nei pazienti con Menkes malattia e da usare in combinazione con CUTX-101. CUTX-101 ha ottenuto le designazioni FDA Breakthrough Therapy, Fast Track e Rare Pediatric Disease, e sia CUTX-101 che AAV-ATP7A hanno ricevuto in precedenza la designazione FDA per farmaco orfano. Inoltre, l’Agenzia europea per i medicinali ha precedentemente concesso la designazione di farmaco orfano a CUTX-101. Cyprium è stata fondata da Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq: FBIO) e ha sede a New York City. Per ulteriori informazioni, visitare www.cypriumtx.com.

A proposito di Fortress Biotech
Fortress Biotech, Inc. (“Fortress”) è un’azienda biofarmaceutica innovativa focalizzata sull’acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci e farmaci candidati ad alto potenziale commercializzati e in fase di sviluppo. L’azienda ha nove prodotti farmaceutici su prescrizione commercializzati e oltre 30 programmi in fase di sviluppo presso Fortress, presso i suoi partner di maggioranza e prevalentemente controllati e presso i partner da essa fondati in cui detiene significative posizioni di minoranza. Tali prodotti candidati abbracciano sei grandi aree di mercato, tra cui oncologia, malattie rare e terapia genica, che consentono di creare valore per gli azionisti. Fortress fa avanzare la sua pipeline diversificata attraverso una struttura operativa snella che promuove lo sviluppo efficiente di farmaci. Il modello Fortress è guidato da un team di sviluppo aziendale di livello mondiale che si concentra sullo sfruttamento della sua significativa esperienza nel settore biofarmaceutico per espandere ulteriormente il portafoglio di opportunità di prodotti dell’azienda. Fortress ha stabilito partnership con alcuni dei principali istituti di ricerca accademica del mondo e aziende biofarmaceutiche per massimizzare ogni opportunità al massimo del suo potenziale, tra cui AstraZeneca plc, City of Hope, Fred Hutchinson Cancer Research Center, St. Jude Children’s Research Hospital, Nationwide Children’s Hospital e Sentynl Therapeutics, Inc. Per ulteriori informazioni, visitare www.fortresbiotech.com.

Informazioni su Sentynl Therapeutics
Sentynl Therapeutics è un biofarmaceutico con sede negli Stati Uniti focalizzato sulla fornitura di terapie innovative ai pazienti che vivono con malattie rare. L’azienda è stata acquisita dal gruppo Zydus nel 2017. Il team dirigenziale di grande esperienza di Sentynl ha precedentemente costruito diverse aziende farmaceutiche di successo. Concentrandosi sulla commercializzazione, Sentynl cerca di reperire prodotti efficaci e ben differenziati in un ampio spettro di aree terapeutiche per soddisfare le esigenze insoddisfatte. Sentynl si impegna a rispettare i più elevati standard etici e il rispetto di tutte le leggi, i regolamenti e le linee guida del settore applicabili. Per ulteriori informazioni, visitare www.sentinl.com.

A proposito di Zidus
Il Gruppo Zydus, con l’obiettivo generale di conferire alle persone la libertà di vivere una vita più sana e realizzata, è un’azienda farmaceutica globale innovativa che scopre, sviluppa, produce e commercializza un’ampia gamma di terapie sanitarie. Il gruppo impiega oltre 23000 persone in tutto il mondo ed è guidato dalla sua missione di sbloccare nuove possibilità nelle scienze della vita attraverso soluzioni sanitarie di qualità che hanno un impatto sulla vita. Il gruppo aspira a diventare un’azienda globale di scienze della vita che trasforma le vite attraverso scoperte rivoluzionarie. Per ulteriori informazioni, visitare https://www.zyduslife.com/zyduslife/

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Contatti Azienda:
Jaclyn Jaffe e William Begien
Fortress Biotech, Inc.
(781) 652-4500
ir@fortressbiotech.com

Lung Yam, MD, Ph.D.
Cyprium Therapeutics, Inc.
ir@cypriumtx.com

Michael Hercz
Sentynl Therapeutics, Inc.
ir@sentynl.com

Contatto per le relazioni con i media:
Tony Plohoros
6 gradi
(908) 591-2839
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