La FDA approva il farmaco Marinus Pharma per una forma genetica rara di epilessia

Marinus Pharmaceuticals, sviluppatore di farmaci per disturbi convulsivi, ha ora la sua prima approvazione della FDA, una decisione che segna anche il primo trattamento approvato per una rara forma ereditaria di epilessia.

La FDA venerdì ha dato il via libera regolamentare al farmaco, ganaxolone, come trattamento per il disturbo da carenza di chinasi 5 ciclina-dipendente (CDKL5) nei pazienti di età pari o superiore a due anni. Marinus, con sede a Radnor, in Pennsylvania, commercializzerà il suo nuovo prodotto con il nome di Ztalmy.

I pazienti con carenza di CDKL5 sperimentano convulsioni difficili da controllare e grave compromissione dello sviluppo neurologico. La malattia deriva da una mutazione del gene CDKL5, che codifica per proteine ​​fondamentali per il normale sviluppo e la funzione del cervello. Questo gene si trova sul cromosoma X; CDKL5 colpisce in modo sproporzionato le femmine. I bambini che hanno la malattia hanno problemi a camminare, parlare e prendersi cura di se stessi. Marinus stima che 12.500 pazienti negli Stati Uniti e in Europa abbiano una carenza di CDKL5.

Ztalmy è una piccola molecola progettata per legarsi e attivare i recettori GABA di tipo A nel sistema nervoso centrale. Questo approccio ha lo scopo di fornire effetti anticonvulsivanti. Il farmaco Marineus è formulato come sospensione orale assunta tre volte al giorno con il cibo.

Marinus ha valutato Ztalmy in uno studio clinico che ha arruolato 101 pazienti di età pari o superiore a due anni con mutazioni genetiche CDKL5 confermate, nonché convulsioni che non sono adeguatamente controllate da almeno due precedenti terapie. Quasi l’80% dei partecipanti allo studio erano donne, coerentemente con i dati demografici della malattia. L’obiettivo principale dello studio di Fase 3 in doppio cieco e controllato con placebo era misurare la riduzione della frequenza delle crisi in un periodo di trattamento di 17 settimane. I risultati hanno mostrato che quelli trattati con Ztalmy hanno avuto una riduzione mediana del 31% della frequenza delle crisi a 28 giorni rispetto a una riduzione mediana del 7% nel braccio placebo. La FDA avverte che il farmaco può causare sonnolenza e sedazione, rischi che aumentano se il farmaco viene utilizzato con l’alcol. L’agenzia ha anche osservato che i pazienti che assumono il farmaco devono essere monitorati per comportamenti e pensieri suicidi.

Il dosaggio di Ztalmy si basa sul peso. Secondo una presentazione di un investitore Marinus, un paziente che ha quattro anni e mezzo e pesa 16 kg (circa 35,2 libbre) avrebbe una dose media giornaliera compresa tra 50 e 55 mg per kg. Il costo all’ingrosso di una bottiglia del medicinale è di $ 2.425, il che rende il costo medio annuo all’ingrosso di circa $ 133.000 prima di eventuali sconti o sconti. Marinus ha dichiarato nella presentazione agli investitori di non essersi impegnato a nessun aumento dei prezzi fino alla fine del 2023.

Il ganaxolone è una sostanza controllata e l’etichetta del farmaco avverte che l’uso del prodotto può portare ad abuso o dipendenza. Il farmaco è soggetto a revisione da parte della Drug Enforcement Administration, che pianificherà il farmaco in base al rischio di abuso e dipendenza. Marinus prevede che Ztalmy verrà lanciato a luglio secondo la programmazione della DEA.

Il deficit di CDKL5 è la prima di numerose potenziali indicazioni di epilessia per Ztalmy. È in corso una fase 3 per testare il farmaco in un’altra rara forma ereditaria di epilessia chiamata sclerosi tuberosa complessa. L’azienda sta inoltre sviluppando una nuova formulazione per il trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut.

Marinus ha riferito che la sua posizione di cassa alla fine del 2021 era di 122,9 milioni di dollari. Con l’approvazione di Ztalmy, la FDA ha anche assegnato all’azienda un voucher per la revisione prioritaria. Marinus ha detto che prevede di vendere quel buono; tali buoni hanno raccolto $ 100 milioni o più.

Immagine: Iaremenko, Getty Images

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