Medicare limita ufficialmente la copertura di Aduhelm ai pazienti negli studi clinici

Da quando Medicare ha proposto di limitare drasticamente la copertura del controverso farmaco per l’Alzheimer Aduhelm, l’agenzia è stata inondata di appelli appassionati. I gruppi che rappresentano i pazienti hanno insistito affinché il programma assicurativo federale pagasse il farmaco. Molti esperti e medici del morbo di Alzheimer hanno messo in guardia contro un’ampia copertura di un trattamento che ha benefici incerti e seri rischi per la sicurezza. I singoli pazienti e le famiglie hanno pesato con dichiarazioni emotive da entrambe le parti.

Giovedì, i funzionari di Medicare hanno annunciato la loro decisione finale. Sebbene la Food and Drug Administration abbia approvato Aduhelm per circa 1,5 milioni di persone, Medicare lo coprirà solo per le persone che lo riceveranno come partecipanti a una sperimentazione clinica.

Chiquita Brooks-LaSure, amministratore dei Centers for Medicare e Medicaid Services ha affermato che la decisione aveva lo scopo di proteggere i pazienti durante la raccolta di dati per indicare se Aduhelm, un costoso anticorpo monoclonale somministrato per infusione mensile, potrebbe effettivamente aiutarli rallentando il ritmo del loro declino cognitivo.

“È nostro obbligo in CMS assicurarci che sia ragionevole e necessario”, ha affermato la Sig. Brooks-LaSure ha detto in un’intervista giovedì. “La stragrande maggioranza” dei circa 10.000 commenti che l’agenzia ha ricevuto sul suo sito Web, ha affermato, era a favore di “limitare davvero la copertura di Aduhelm a uno spazio davvero controllato in cui potremmo continuare a valutarne l’adeguatezza per la popolazione Medicare”.

Uno dei problemi principali per Medicare è stato come affrontare altri farmaci simili per l’Alzheimer, molti dei quali probabilmente saranno presto presi in considerazione per l’approvazione della FDA. In una proposta di gennaio, CMS aveva affermato che li avrebbe coperti allo stesso modo di Aduhelm perché in genere prendeva decisioni sulla copertura per un’intera classe di farmaci.

Ma dopo che sia gli esperti che i gruppi di difesa hanno sollevato preoccupazioni, giovedì i funzionari di Medicare hanno affermato che non avrebbero applicato automaticamente le stesse restrizioni a ogni nuovo farmaco. Se, a differenza di Aduhelm, la FDA rileva che ci sono prove evidenti che un farmaco può aiutare i pazienti, Medicare lo coprirebbe per tutti i pazienti idonei e imporrebbe solo il requisito che l’esperienza dei pazienti sia monitorata.

Dott. Lee Fleisher, chief medical officer di CMS, ha affermato che il modo a due binari di affrontare il campo in rapido sviluppo delle terapie dell’Alzheimer, un programma chiamato Coverage with Evidence Development, “è pensato per essere agile e realmente reattivo a qualsiasi nuovo farmaco in questa classe che sono in cantiere e dimostrano benefici clinici. ”

La decisione è estremamente insolita per Medicare, che quasi sempre paga automaticamente i farmaci approvati dalla FDA, almeno per le condizioni mediche indicate sulle etichette.

Ma anche il percorso di Aduhelm è stato molto insolito. La stessa FDA ha riconosciuto che non era chiaro se il farmaco fosse vantaggioso quando è stato approvato da Aduhelm lo scorso giugno. Ha dato il via libera al farmaco nell’ambito di un programma chiamato “approvazione accelerata”, che consente l’autorizzazione di farmaci che hanno benefici incerti se sono per malattie gravi con pochi trattamenti e se il farmaco influisce su un meccanismo biologico in un modo ritenuto ragionevolmente idoneo ad aiutare i pazienti.

Le prove degli studi clinici esaminati dalla FDA hanno mostrato che i pazienti in uno studio sembravano sperimentare un leggero rallentamento del declino cognitivo, mentre i pazienti in uno studio quasi identico non sembravano trarne alcun beneficio. Circa il 40% dei pazienti con il dosaggio ha successivamente approvato gonfiore o emorragia cerebrale, spesso lieve, ma a volte grave. Sia un consiglio di alti funzionari della FDA che il comitato consultivo indipendente dell’agenzia avevano affermato che non c’erano prove sufficienti per l’approvazione.

Le domande sull’approvazione e sul fatto che la FDA abbia lavorato troppo a stretto contatto con Biogen, il produttore di Aduhelm, hanno spinto le indagini dei comitati congressuali, dell’ispettore generale del dipartimento della salute e dei servizi umani, della Federal Trade Commission e della Securities and Exchange Commission. I principali centri medici, inclusa la Cleveland Clinic, hanno rifiutato di offrire Aduhelm.

A seguito delle preoccupazioni sollevate dagli esperti di Alzheimer e da alcuni gruppi, i funzionari di Medicare hanno annunciato molte altre modifiche alla loro precedente proposta. Invece di richiedere studi randomizzati e controllati approvati da CMS, Medicare coprirà i partecipanti a qualsiasi studio approvato dalla FDA o dal National Institutes of Health. Consentirà a tali studi di essere condotti in una gamma più ampia di luoghi, non solo in strutture ospedaliere, e di includere persone con altre condizioni neurologiche come la sindrome di Down, molte delle quali sviluppano l’Alzheimer ma erano state escluse dal piano proposto in precedenza.

Le prove dovranno ancora rispettare un requisito Medicare per reclutare un gruppo di partecipanti diversificato dal punto di vista razziale ed etnico, in contrasto con le prove precedenti di Aduhelm, in cui la maggior parte dei partecipanti era bianca.

Nelle prove, “i produttori dovranno venire da noi con il modo in cui includeranno tutti i pazienti che rappresentano la popolazione Medicare e come faranno a garantire che tutti questi pazienti ricevano un trattamento medico appropriato e il monitoraggio del loro trattamento. mentre sono in ciascuno di questi studi “, ha affermato in un’intervista Tamara Syrek Jensen, direttrice della copertura e dell’analisi del Center for Clinical Standards and Quality di CMS.

La FDA ha anche richiesto a Biogen di condurre un’altra sperimentazione clinica per determinare se il farmaco fornisse prove di beneficio, ma ha affermato che negli anni necessari per il completamento della sperimentazione, Aduhelm sarebbe stato disponibile per i pazienti. Secondo la decisione di giovedì, Medicare coprirebbe i costi per i partecipanti al processo di Biogen.

Il team di valutazione della copertura di Medicare prende decisioni senza considerare il costo di un farmaco, ma la decisione di Aduhelm potrebbe alleviare alcune preoccupazioni su come la copertura del farmaco potrebbe influire sui portafogli dei milioni di beneficiari di Medicare del paese.

L’anno scorso, la divisione attuariale di Medicare, agendo senza sapere quale sarebbe stata la decisione sulla copertura, ha imposto uno dei maggiori aumenti mai registrati nei premi Medicare Parte B per il 2022, in parte guidato dalla possibilità di copertura per Aduhelm, che all’epoca aveva un prezzo di il suo produttore a $ 56.000 all’anno.

Da allora, Biogen, di fronte alle scarse vendite del farmaco dopo che molti ospedali e medici non lo avrebbero prescritto, ha abbassato il prezzo a $ 28.800 all’anno, ancora molto più alto di quanto molti analisti abbiano ritenuto giustificato.

Xavier Becerra, segretario alla salute e ai servizi umani, aveva detto che avrebbe preso in considerazione la possibilità di abbassare i premi dopo la decisione finale sulla copertura per Aduhelm, aggiungendo che “Ci assicureremo che gli anziani non paghino più del dovuto. “

Nell’intervista di giovedì, la sig. Brooks-LaSure, l’amministratore del CMS, ha dichiarato: “Il segretario ci ha detto di esaminarlo e ci impegneremo nel processo di revisione del premio della Parte B”.

I gruppi di difesa, molti dei quali ricevono finanziamenti da Biogen e altre società farmaceutiche, hanno condotto una vigorosa campagna per un’ampia copertura Medicare. Questi gruppi hanno affermato che i pazienti dovrebbero essere in grado di decidere con i loro medici se provare un farmaco approvato dalla FDA e hanno affermato che era discriminatorio rimborsare solo la partecipazione a studi clinici che potrebbero non essere facilmente accessibili a molti pazienti.

“Non possiamo proprio lasciare che stia così com’è”, ha detto Harry Johns, amministratore delegato dell’Alzheimer’s Association, secondo una registrazione dell’incontro ottenuta dal New York Times.

In un’intervista prima dell’annuncio di Medicare, il sig. Johns ha indicato che l’associazione non sarebbe soddisfatta se le restrizioni di Medicare si applicassero solo ad Aduhelm, dicendo: “Crediamo assolutamente che ci siano prove sufficienti per fornire una copertura per il primo trattamento approvato”.

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