Travere Therapeutics presenterà abstract alla Society for Inherited Metabolic Disorders 43a riunione annuale e alla Conferenza internazionale dei dietisti del metabolismo genetico 2022

Travere Therapeutics, Inc.

SAN DIEGO, 06 aprile 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX) ha annunciato oggi che la Società presenterà i dati dello studio COMPOSE di Fase 1/2 in corso sulla pegtibatinasi, una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale in fase di valutazione per il trattamento dell’omocistinuria classica (HCU), presso la Society for Inherited Metabolic Disorders ( SIMD) 43rd Riunione annuale e Conferenza 2022 del Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI). Nel dicembre 2021, la Società ha annunciato i risultati positivi dello studio COMPOSE. L’azienda ei suoi collaboratori presenteranno anche prove del mondo reale provenienti da centri metabolici di eccellenza sulle sfide attuali nella gestione dietetica dell’HCU classica.

SIMD 43rd Riunione annuale a Orlando, FL – 10-13 aprile 2022

Pegtibatinasi, una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale per il trattamento dell’omocistinuria classica: risultati iniziali dello studio COMPOSE di fase 1/2
Manifesto n.: 55
Data e ora: 11 aprile, 20-22 ET

Conferenza GMDI 2022 a Lake Las Vegas, NV – 4-7 maggio 2022

Pegtibatinasi, una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale per il trattamento dell’omocistinuria classica: risultati iniziali dello studio COMPOSE di fase 1/2
Sessione orale: costruire prove per la ricerca clinica sulla pratica basata sull’evidenza
Data e ora: 4 maggio, 15:30-17:30 PT

Obiettivi dietetici e sfide attuali nella gestione dell’omocistinuria classica: approfondimenti dall’esperienza multinazionale del mondo reale
Manifesto n.: 9
Data e ora: 5 maggio, 18:15-19:00 PT

Informazioni sull’omocistinuria classica

L’omocistinuria classica (HCU) è una rara malattia metabolica genetica causata da una carenza dell’enzima cistationina beta sintasi (CBS). La CBS è un enzima fondamentale che è essenziale per la gestione della metionina e della cisteina nel corpo. L’HCU classica porta a livelli tossici di omocisteina che possono causare eventi trombotici pericolosi per la vita come ictus e attacchi cardiaci, complicazioni oftalmologiche e scheletriche, nonché ritardo dello sviluppo. Le attuali opzioni di trattamento sono limitate alla dieta ipoproteica e all’uso supplementare di vitamina B6 e betaina.

Informazioni sullo studio COMPOSE

Lo studio COMPOSE di fase 1/2 in corso è uno studio randomizzato, multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco con incremento della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e gli effetti clinici della pegtibatinasi in un massimo di 40 pazienti con omocistinuria classica. I pazienti in COMPOSE sono randomizzati 3:1 a ricevere dosi sottocutanee di pegtibatinasi o placebo e i pazienti possono continuare con un’estensione in aperto dopo il periodo di trattamento iniziale di dodici settimane in cieco. Nella coorte con la dose più alta fino ad oggi valutata 1,5 mg/kg di pegtibatinasi due volte a settimana, il trattamento con pegtibatinasi ha comportato riduzioni rapide e prolungate dell’omocisteina totale (tHcy) durante 12 settimane di trattamento, inclusa una riduzione relativa media del 55,1% di tHcy da basale così come il mantenimento di tHcy al di sotto di una soglia clinicamente significativa di 100 μmol. Ad oggi nello studio, la pegtibatinasi è stata generalmente ben tollerata.

A proposito di Travere Therapeutics

In Travere Therapeutics siamo rari per tutta la vita. Siamo un’azienda biofarmaceutica che si riunisce ogni giorno per aiutare pazienti, famiglie e operatori sanitari di ogni estrazione sociale mentre affrontano la vita con una malattia rara. Su questo percorso, sappiamo che la necessità di opzioni terapeutiche è urgente: ecco perché il nostro team globale lavora con la comunità delle malattie rare per identificare, sviluppare e fornire terapie che cambiano la vita. Nel perseguire questa missione, continuiamo a cercare di comprendere le diverse prospettive dei pazienti rari e a forgiare coraggiosamente nuovi percorsi per fare la differenza nelle loro vite e fornire speranza, oggi e domani. Per ulteriori informazioni, visitare il sito travere.com

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” come tale termine è definito nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Senza limitare quanto sopra, queste affermazioni sono spesso identificate dalle parole “può”, “potrebbe”, “crede”, “pensa”, “anticipa”, “progetta”, “si aspetta”, “intende” o espressioni simili. Inoltre, anche le espressioni delle nostre strategie, intenzioni o piani sono dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulle aspettative attuali e comportano rischi e incertezze intrinseci, inclusi fattori che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi e potrebbero far sì che i risultati e i risultati effettivi differiscano sostanzialmente dalle aspettative attuali. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Tra i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali vi sono i rischi e le incertezze associati all’attività e alle finanze della Società in generale, al successo dei suoi prodotti commerciali, nonché ai rischi e alle incertezze associati alle attività precliniche della Società. e pipeline della fase clinica. In particolare, la Società affronta i rischi associati all’accettazione da parte del mercato dei suoi prodotti commercializzati, inclusi efficacia, sicurezza, prezzo, rimborso e beneficio rispetto alle terapie concorrenti. I rischi e le incertezze che la Società deve affrontare in relazione alla sua pipeline di fase preclinica e clinica includono il rischio che i candidati clinici della Società non siano considerati sicuri o efficaci e che gli studi clinici attuali o futuri non procedano come previsto. In particolare, l’azienda corre il rischio che lo studio clinico di Fase 3 dello sparsentan in FSGS non dimostri che lo sparsentan è sicuro o efficace o serva come base per l’approvazione accelerata dello scarntan come pianificato; rischiare che lo studio clinico di fase 3 dello scarntan in IgAN non dimostri che lo sparsentan è sicuro o efficace o serva come base per l’approvazione accelerata dello scarntan come pianificato; e rischio che lo sparsentan non venga approvato per motivi di efficacia, sicurezza, normativi o di altro tipo e, per ciascuno dei programmi, il rischio associato all’iscrizione di studi clinici per malattie rare e il rischio che gli studi clinici in corso o programmati non abbiano esito positivo o possano essere ritardati per motivi di sicurezza, normativi o di altro tipo. La Società rischia di non essere in grado di raccogliere finanziamenti aggiuntivi che potrebbero essere necessari per completare lo sviluppo di uno o di tutti i suoi prodotti candidati; rischio relativo alla dipendenza della Società da appaltatori per la fornitura di farmaci clinici e la produzione commerciale; incertezze relative alla protezione brevettuale e ai periodi di esclusività e diritti di proprietà intellettuale di terzi; rischi associati alle interazioni normative; Rischi e incertezze relativi a prodotti della concorrenza, inclusa la concorrenza generica attuale e potenziale futura con alcuni prodotti della Società e cambiamenti tecnologici che possono limitare la domanda dei prodotti della Società. La Società affronta ulteriori rischi associati ai potenziali impatti che la pandemia di COVID-19 potrebbe avere sulla propria attività, inclusi, a titolo esemplificativo, (i) la capacità della Società di continuare le sue attività di sviluppo in corso e le sperimentazioni cliniche, (ii) la tempistica di tale Le sperimentazioni cliniche e il rilascio dei dati da tali sperimentazioni, (iii) la capacità della Società e dei suoi fornitori di produrre con successo i propri prodotti commerciali e candidati ai prodotti, e (iv) il mercato e la vendita dei propri prodotti commerciali. Si avverte di non fare indebito affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto vi sono fattori importanti che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli delle dichiarazioni previsionali, molti dei quali sono al di fuori del nostro controllo. La Società non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro. Gli investitori sono invitati a consultare la discussione completa sui rischi e le incertezze come inclusa nel modulo 10-K più recente della Società, nel modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission.

Contatto:
Chris Cline, CFA
Vicepresidente senior, Relazioni con gli investitori e comunicazioni aziendali
888-969-7879
IR@travere.com

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