Industria cinese delle terapie cellulari e geniche

Esplorare l’emergere del mercato sulla scena globale.

Quando si affrontano questioni attuali e future nell’industria farmaceutica Asia-Pacifico (APAC), le terapie cellulari e geniche (CGT) dovrebbero essere al centro dell’attenzione. Non sorprende che un trattamento di mercato che cambierà il volto del settore farmaceutico abbia le parti interessate che si affrettano a investire, ricevendo oltre 70 miliardi di dollari di finanziamenti totali lo scorso anno.

La Cina non fa eccezione. Dopo un inizio traballante, il mercato CGT del paese è stato potenziato dall’incoraggiamento dell’ambiente normativo, dal miglioramento delle infrastrutture di ricerca e sviluppo e dall’afflusso di capitali e talenti. Negli ultimi anni, l’industria biofarmaceutica ha contribuito a circa la metà delle prove CGT registrate a livello globale con alcune scoperte di livello mondiale.

Per aiutare a promuovere una solida comprensione dello spazio CGT, esaminiamo gli ultimi sviluppi e i fattori chiave che daranno forma al suo futuro.

Le terapie cellulari sono in aumento

Secondo una ricerca condotta da Natura, gli studi clinici sulla terapia con cellule T CAR in Cina hanno rappresentato oltre il 50% degli studi registrati sulla CGT in tutto il mondo. Oggi sono in corso oltre 200 studi CAR-T in Cina su un’ampia gamma di target e indicazioni, dall’ematologia-oncologia ai tumori solidi.

Tra i primi classificati, Yescarta, di Fosun Kite, e relma-cel, di JW Therapeutics, sono le prime terapie a base di cellule CAR T approvate dalla regolamentazione, che inaugurano una nuova era per il settore. Alle loro calcagna ci sono le innovative terapie cellulari (TC) di biofarmaci. Uno straordinario è cilta-cel, di Legend Biotech, che è atterrato con successo sulla scena globale, ricevendo l’approvazione della FDA lo scorso febbraio. 28.

Le terapie geniche mostrano risultati promettenti

Sebbene sia in ritardo rispetto ai CT, il mercato cinese della terapia genica (GT) ha un grande potenziale. I GT per le malattie rare sono di particolare interesse, poiché l’ampia base di popolazione cinese e i pool di pazienti pronti potrebbero essere un vantaggio intrinseco. Neurophth Therapeutics ha fatto notizia a gennaio poiché il suo farmaco candidato GT per la neuropatia ottica ereditaria di Leber ha ricevuto simultaneamente l’autorizzazione della FDA per nuovi farmaci sperimentali (IND) e la designazione di farmaco orfano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Nel frattempo, la Cina si è unita alla corsa globale per lanciare farmaci per l’emofilia. Finora quest’anno, Belief Biomed ha eseguito per la prima volta il dosaggio dei pazienti e Shanghai Vitalgen BioPharma ha presentato il proprio IND al Center for Drug Evaluation (CDE).

Fattori chiave che alimentano lo sviluppo

1. Politica. Il successo dei prodotti CGT in qualsiasi mercato dipende in gran parte dalla politica. La regolamentazione è necessaria, poiché i controlli e gli equilibri richiesti garantiscono la sicurezza di questi trattamenti complessi e che cambiano la vita. In Cina, i principali responsabili politici hanno contrassegnato la CGT come una priorità strategica. Allo stesso tempo, il CDE ha emanato una serie di linee guida tecniche, a supporto dello sviluppo di CGT. Tuttavia, le recenti indicazioni contraddicono questi sforzi, affermando che gli investitori stranieri non possono con le aziende cinesi per quanto riguarda la cooperazione sulle cellule staminali umane, i test genetici e le terapie geniche. Questo è un duro colpo per un settore di natura globale, che potrebbe ostacolare un’ulteriore crescita.

2. Opportunità di accesso anticipato. L’accesso alla Cina tende a essere più difficile per gli attori internazionali, ma le “zone pilota” aiutano a bypassare questo problema. Ad esempio, Hope City e Medicine Connect offrono opportunità uniche per l’accesso anticipato e per curare i pazienti con terapie che sono state approvate all’estero ma non in Cina. Più recentemente, anche zone di libero scambio come Shanghai Pudong stanno emergendo come opzioni di accesso. Le ultime politiche di Shanghai supportano l’accesso locale e studi di prove del mondo reale su nuove terapie, comprese le CGT.

3. Percorsi di finanziamento innovativi. I CT tendono ad essere costosi, quindi le aziende stanno trovando modi per ridurre i costi. Fosun Kite e JW, ad esempio, hanno sfruttato in modo proattivo percorsi di finanziamento, come schemi di assicurazione sanitaria commerciale, soluzioni di finanziamento e assicurazioni basate sui risultati, a beneficio di centinaia di pazienti. Le GT hanno cartellini dei prezzi ancora più grandi. Per superare il potenziale shock degli adesivi, le aziende cinesi dovranno dimostrare il valore unico di GT come cura una tantum ed esplorare diverse opzioni per i pazienti bisognosi.

L’industria cinese della CGT promette di essere un formidabile concorrente sulla scena globale, soprattutto se continua ad adottare approcci collaborativi e creativi per modellare le politiche, accelerare l’accesso e migliorare l’accessibilità economica.

Ivy Jiang, consulente senior e altri collaboratori della divisione scienze della vita di Simon-Kucher a Shanghai hanno contribuito a questo articolo.

Bruce Liupartner di Simon-Kucher & Partners, che guida la sua divisione di scienze della vita nella Cina settentrionale

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